Ο συγκεκριμένος όρος πριν από ένα χρόνο ήταν παντελώς άγνωστος. Ομως η τεχνολογία mRNA ήρθε για να μείνει. Πρόσφατα η Biontech ανακοίνωσε ότι ο πρώτος καρκινοπαθής έλαβε το θεραπευτικό εμβόλιο BNT111, ανοίγοντας την αυλαία για τη Φάση 2 των σχετικών δοκιμών. Tώρα οι ερευνητές της CRISPR Therapeutics συνδυάζοντας την τεχνολογία mRNA με τη μέθοδο γονιδιωματικής τροποποίησης CRISPR ανέπτυξαν μια νέα μέθοδο για να θεραπεύσουν την αμυλοείδωση μια σπάνια γενετική ασθένεια. Στα χνάρια των δύο εταιρειών βρίσκονται κι άλλες.
Ακόμη και σήμερα βέβαια ο όρος «αγγελιαφόρος ριβονουκλεϊκού οξέος» είναι άγνωστους στους πολλούς. Κεντρίζει τη προσοχή μόνο αν τον προφέρουμε ή τον γράψουμε με τα αρχικά του στα αγγλικά, δηλαδή mRNA. Ορος που θα τον συναντάμε όλο και πιο συχνά.
Και αυτό, καθώς το μόριο mRΝΑ (messenger ribonucleic acid) διαδραματίζει κεντρικό ρόλο στην ανθρώπινη βιολογία, μεταφέροντας τις «συνταγές» για την παρασκευή διαφόρων πρωτεϊνών στα μέρη των κυττάρων που τις παράγουν. Από την άλλη η αμυλοείδωση πυροδοτεί αύξηση στην παραγωγή μιας πρωτεΐνης στο ήπαρ των πασχόντων, που τελικά φτάνει σε τοξικά επίπεδα.
Ενώ υπάρχουν φάρμακα που μπορούν να βοηθήσουν τους ασθενείς να διαχειριστούν τη νόσο, ο στόχος της νέας έρευνας είναι να σταματήσει το πρόβλημα στη ρίζα του.
Η ερευνητική ομάδα, με επικεφαλής τον Δρ. Τζούλιαν Γκίλμορ, ειδικό στην αμυλοείδωση στο Royal Free Hospital του Ηνωμένου Βασιλείου, προγραμμάτισε μόριο mRNA να παρέχει οδηγίες για την επεξεργασία γονιδίων στο ήπαρ, «σφραγίζοντας» το τμήμα που είναι υπεύθυνο για την παραγωγή της τοξικής πρωτεΐνης.
Μετά από μια εφάπαξ ένεση του φαρμάκου, τρία από τα έξι άτομα που έλαβαν μέρος στη δοκιμή είδαν σχεδόν πλήρη πτώση στην παραγωγή πρωτεϊνών. Οι υπόλοιποι τρεις, που έλαβαν μικρότερη δόση, είδαν επίσης βελτίωση, αλλά σε μικρότερο βαθμό.
Η νέα θεραπεία χρηματοδοτήθηκε από τις φαρμακευτικές εταιρείες Intellia Therapeutics και Regeneron, οι οποίες παράγουν το ενέσιμο φάρμακο CRISPR και θα χρειαστούν μερικοί μήνες μέχρι να διαπιστωθεί αν η ανθρωπότητα προσέθεσε στη φαρέτρα της ένα ακόμα όπλο στη μάχη απέναντι σε σπάνιες γενετικές ασθένειες.
