Γράφει ο Martin Vlachynsky
Η πρόσφατα δημοσιοποιημένη περίπτωση ενός παιδιού που δεν αποζημιώθηκε από την ασφαλιστική του εταιρεία του για ένα φάρμακο που χρειάστηκε, απεικονίζει τα σοβαρά προβλήματα που μαστίζουν το πεδίο της υγείας. Οι πολλοί κανονισμοί και η μικρή αγορά υποτίθεται ότι προστατεύουν τους ασθενείς, αλλά συχνά συμβαίνει ακριβώς το αντίθετο.
Ένα τρίχρονο αγόρι από τη Σλοβακία πάσχει από το σύνδρομο Dravet, μια σοβαρή μορφή συγγενούς επιληψίας που χαρακτηρίζεται από δεκάδες κρίσεις καθημερινά. Οι γονείς υπέβαλαν αίτηση για εξαίρεση από την πολιτική αποζημίωσης της ασφαλιστικής τους εταιρείας για το φάρμακο Fintepla. Αυτό το φάρμακο εγκρίθηκε τόσο στις ΗΠΑ όσο και στην ΕΕ το 2020 και παράγει σταθερά αποτελέσματα στη μείωση της συχνότητας των επιληπτικών κρίσεων. Ενώ καλύπτεται από δημόσια συστήματα ασφάλισης υγείας σε πολλές χώρες, παραμένει χωρίς κάλυψη στη Σλοβακία (καθώς και στον Καναδά μεταξύ άλλων χωρών). Μάλιστα, το ετήσιο κόστος θεραπείας με αυτό το φάρμακο κυμαίνεται από 30.000 έως 90.000 ευρώ.
Ως εκ τούτου, οι Σλοβάκοι πολίτες αφήνονται να δοκιμάσουν την τύχη τους επιδιώκοντας μια εξαίρεση. Ωστόσο, δεδομένου ότι υπάρχουν αρκετά άλλα (αν και λιγότερο αποτελεσματικά) αντιεπιληπτικά φάρμακα, οι ασφαλιστικές εταιρείες έχουν μια αρκετά απλή γραμμή άμυνας. Επιπλέον, δεδομένου ότι και οι τρεις σλοβακικές ασφαλιστικές εταιρείες αντιμετωπίζουν σημαντικές ζημιές, η θέση τους είναι αναμφισβήτητα κατανοητή.
Κάτι διαφορετικό απ’ ό,τι έχουμε συνηθίσει
Μέχρι τώρα, η ιστορία φαίνεται σαν μια επανάληψη αφηγήσεων που έχουμε συναντήσει πολλές φορές. Το Keytruda, το Zolgensma και άλλες πρωτοποριακές θεραπείες που βασίζονται σε καινοτόμες μεθόδους γονιδιακής θεραπείας και άλλα παρόμοια.
Ωστόσο, η συγκεκριμένη περίπτωση είναι λίγο διαφορετική. Το Fintepla είναι η εμπορική ονομασία της φενφλουραμίνης, ενός φαρμάκου που αναπτύχθηκε στις αρχές της δεκαετίας του 1960 και κυκλοφορούσε στην αγορά για τριάντα χρόνια ως κατασταλτικό της όρεξης για τη θεραπεία της παχυσαρκίας. Όταν αποσύρθηκε από την αγορά το 1997 μετά από μια σειρά ύποπτων καρδιακών προβλημάτων σε ασθενείς, κανείς δεν έκλαψε.
Ωστόσο, ήδη από τη δεκαετία του 1980, οι γιατροί παρατήρησαν μια πιθανή σχέση μεταξύ του φαρμάκου και της βελτίωσης της επιληψίας στα παιδιά. Οι σχετικές έρευνες ήταν ιδιαίτερα εντατικές στο Βέλγιο, όπου η χρήση της φαινφλουραμίνης εκτός ετικέτας επιτρεπόταν για κλινικές δοκιμές για τη θεραπεία της επιληψίας.
Το φάρμακο είναι 60 ετών και χρησιμοποιείται με επιτυχία πειραματικά εδώ και 40 χρόνια για τη αντιμετώπιση της επιληψίας στα παιδιά. Γιατί λοιπόν μια ετήσια δόση κοστίζει δεκάδες χιλιάδες ευρώ το 2023;
Το Fintepla μπορεί να περιέχει μια παλιά φαρμακευτική ουσία, αλλά η χρήση της για μια νέα πάθηση το καθιστά ένα εντελώς νέο φάρμακο σε ό,τι αφορά τα ρυθμιστικά κριτήρια. Το ταξίδι από την πειραματική χορήγηση μέχρι το κουτί στο φαρμακείο είναι ένας μαραθώνιος. Όποιος κερδίσει αυτόν τον μαραθώνιο κερδίζει και τα αποκλειστικά δικαιώματα, ακόμα κι αν δεν έχει καμία σχέση με την εφεύρεση της ίδιας της φαρμακευτικής ουσίας. Είναι ως ένα βαθμό μια ασθένεια του σημερινού συστήματος προστασίας της πνευματικής ιδιοκτησίας, και δεν αφορά μόνο τα φάρμακα.
Ας μην όμως βλέπουμε επικριτικά μόνο τον κατασκευαστή του «νέου» φαρμάκου. Η λήψη άδειας για την κυκλοφορία ενός παλιού φαρμάκου για μια νέα πάθηση δεν είναι απλώς μια γραφειοκρατική διαδικασία. Ένα τέτοιο φάρμακο πρέπει να περάσει έναν πλήρη γύρο κλινικών δοκιμών στις οποίες πρέπει να αποδείξει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά του ως προς τη νέα πάθηση. Η συμμόρφωση με όλους τους κανονισμούς κοστίζει, και όχι λίγο. Το σύνδρομο Dravet είναι μια σπάνια ασθένεια, επομένως μια σχετικά μικρή ομάδα ασθενών επωμίζεται έμμεσα την πληρωμή αυτής της δαπάνης.
Το τρίτο πρόβλημα είναι το γεγονός ότι τα φάρμακα δεν πωλούνται σε ασθενείς, αλλά σε κράτη και ασφαλιστικές εταιρείες. Η τιμή τους καθορίζεται αποκλειστικά από την προθυμία αυτών των οντοτήτων να πληρώσουν. Όπως δηλώνει ο Stephen Farr, διευθυντής της Zolgenix, που διαθέτει στην αγορά το Fintepla:
«…η τιμή βασίζεται στο γεγονός ότι [το φάρμακο] παρουσιάζει μεγάλη αποτελεσματικότητα στην αντιμετώπιση του συνδρόμου Dravet. … έχουμε δημιουργήσει ένα σύστημα και υπηρεσίες υποστήριξης για να διασφαλίσουμε ότι το κόστος για τον ασθενή είναι πολύ μικρό, αν όχι μηδενικό… η τιμή αφορά τους πληρωτές και όχι τους ασθενείς».
Η Zorgenix λέγεται ότι συνεργάζεται με πληρωτές (δηλαδή ασφαλιστικές εταιρείες στις ΗΠΑ) για να βρει μια τιμή που οι τελευταίοι θα μπορούν να «υποστηρίξουν».
Η Zorgenix, εν τω μεταξύ, έχει ήδη εξαγοραστεί από τη φαρμακευτική εταιρεία UCB για 1,9 δισεκατομμύρια δολάρια το 2022 για να προστεθεί στο χαρτοφυλάκιό της. Δεδομένου ότι το Fintepla ήταν το μόνο σημαντικό φάρμακο τους, αυτή είναι περίπου η αγοραία αξία του.
Ακρίβεια και καθυστερήσεις
Η θεραπεία του συνδρόμου Dravet καταδεινύει μερικούς από τους παραλογισμούς των οικονομικών της φαρμακολογίας μέσα από δύο ενδεικτικά παραδείγματα. Από το 2018, ένα φάρμακο με το όνομα Epidiolex επέδειξε κάποιο μετριασμό των κρίσεων. Αλλά κι αυτό έχει ένα ετήσιο κόστος 32.500 $. Αποζημιώνεται μόνο σε ορισμένες πολιτείες, γι' αυτό και σε αυτήν την περίπτωση γίνονται δημόσιοι έρανοι για άρρωστα παιδιά. Γιατί το αναφέρω; Το Epidiolex είναι η εμπορική ονομασία για την… κανναβιδιόλη.
Μην σταματήσετε εδώ το διάβασμα! Ναι ξέρω. Στη χώρα μας, τα θαύματα του CBD παρουσιάζονται κυρίως από playmatew και ράπερ του Instagram, οι οποίοι χρησιμοποιούν και το CBD για άλλους λόγους. Αλλά η αντιμετώπιση των επιληπτικών κρίσεων είναι η πρώτη και (αν η έρευνά μου είναι σωστή) μια από τις μοναδικές εγκεκριμένες εφαρμογές του CBD τόσο στις ΗΠΑ όσο και στην ΕΕ. Η θεραπεία επιτρέπεται από την ηλικία των 2 ετών.
Έτσι, αν κάποιος αναζητήσει ένα ιατρικά εγκεκριμένο προϊόν του φυτού της φυτό κάνναβης, με επίσημη έγκριση, αυτό συνεπάγεται ένα ετήσιο κόστος 30.000 €. Οι λόγοι είναι ακριβώς οι ίδιοι με αυτούς που περιέγραψα παραπάνω. Το χόρτο είναι χόρτο και το φάρμακο είναι φάρμακο. Η διαφορά μεταξύ των δύο είναι 15 χρόνια φυλάκιση και 30.000 ευρώ στο πορτοφόλι.
Το πρόβλημα λοιπόν μπορεί να συνοψιστεί ως εξής. Έχουμε μια πολύ δαπανηρή και μακροχρόνια κανονιστική ανάγκη να αποδείξουμε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια ενός φαρμάκου σε διάφορες καταστάσεις. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα αποκλειστικά δικαιώματα που καθιστούν αδύνατον τον ανταγωνισμό. Δεν υπάρχει ανταγωνισμός ούτε από την πλευρά της ζήτησης, καθώς η «αγορά» ενός φαρμάκου δεν αποφασίζεται από τις προτιμήσεις και τις επιλογές των ασθενών, αλλά κυρίως από μια φαρμακοοικονομική ανάλυση του φαρμάκου σε συνδυασμό με διαπραγματεύσεις για την τιμή του μεταξύ της ρυθμιστικής αρχής και του κατόχου των δικαιωμάτων. Έτσι, ακόμη και παλιά και απλά φάρμακα πωλούνται σε τεράστιες τιμές.
Πώς μπορούμε να ξεφύγουμε από αυτή την κατάσταση; Δεν θα το αποκαλύψω σε αυτό το κείμενο. Όχι λόγω απροθυμίας, αλλά επειδή δεν έχω τις σχετικές γνώσεις. Αν ήμουν ένας παγκόσμιος ρυθμιστής με θεϊκή δύναμη, θα ξεκινούσα από το μηδέν και θα άφηνα το σύστημα να αναπτυχθεί με διαφορετικούς κανόνες. Αλλά αυτό δεν μπορεί να γίνει. Ζούμε σε έναν κόσμο όπου μόνο αποσπασματικές αλλαγές μπορούν να γίνουν, που πάντα θα πλήττουν κάποιον, κάπου.
Ωστόσο, είμαι βέβαιος ότι, ακόμη και σε αυτόν τον κόσμο, θα υπάρχουν κάποιοι πιο αποτελεσματικοί τρόποι για να φτάνουν γρήγορα και φθηνά τουλάχιστον τα φάρμακα που δεν υπήρχαν μέχρι χθες σε ασθενείς που αντιμετωπίζουν δύσκολες συνθήκες. Ακόμη και με το κόστος ότι θα αποδεχθούμε κάποιον βαθμό αβεβαιότητας και κινδύνου.
Ο Martin Vlachynsky είναι αναλυτής στο σλοβακικό Ινστιτούτο Οικονομικών και Κοινωνικών Μελετών (INESS).
Το άρθρο δημοσιεύθηκε στα αγγλικά στις 29 Αυγούστου 2023 και παρουσιάζεται στα ελληνικά με την άδεια του 4Liberty.eu και τη συνεργασία του ΚΕΦίΜ – Μάρκος Δραγούμης.
