Ενθαρρυντικές είναι οι πρώτες ενδείξεις από μια νέα πειραματική γονιδιακή θεραπεία για τους ανθρώπους που κινδυνεύουν να χάσουν την όρασή τους, εξαιτίας της εκφύλισης της ωχράς κηλίδας, μια συνηθισμένης πάθησης στους ηλικιωμένους.
Η πρώτη αυτή μικρή κλινική δοκιμή φάσης 1, που έγινε σε 19 άνδρες και γυναίκες άνω των 50 ετών, οι οποίοι έπασχαν από προχωρημένη εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (την υγρή μορφή), έδειξε ότι η μέθοδος δεν είναι τοξική και δεν προκαλεί σοβαρές παρενέργειες (ακόμη και σε μεγάλη δοσολογία), αλλά είναι ασφαλής και πολλά υποσχόμενη.
Οι επιστήμονες της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Τζονς Χόπκινς, με επικεφαλής τον καθηγητή οφθαλμολογίας Πίτερ Καμποκιάρο, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο βρετανικό ιατρικό περιοδικό "The Lancet", εξέφρασαν την αισιοδοξία τους ότι η νέα θεραπεία, που χρησιμοποιεί ιούς ως «οχήματα», για να εισάγει ένα θεραπευτικό γονίδιο στο μάτι, μπορεί μελλοντικά να αποδειχθεί αποτελεσματική στο να διατηρήσει την όραση των ασθενών.
Η ηλικιακή εκφύλιση ωχράς κηλίδας υγρού τύπου αποτελεί κύρια αιτία τύφλωσης. Προκαλείται από την ανάπτυξη αφύσικων αιμοφόρων αγγείων που διαρρέουν υγρό στην κεντρική περιοχή του αμφιβληστροειδούς, με συνέπεια τη σταδιακή απώλεια της κεντρικής όρασης.
Οι ερευνητές χρησιμοποιούν έναν ιό όπως του κοινού κρυολογήματος, τον οποίο έχουν τροποποιήσει γενετικά στο εργαστήριο, έτσι ώστε να είναι αβλαβής, προκειμένου να μεταφέρει στο μάτι του ασθενούς ένα γονίδιο, που μετατρέπει τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς σε «εργοστάσια» παραγωγής μιας θεραπευτικής πρωτεΐνης (της sFLT01).
Έως σήμερα, οι γιατροί πρέπει να κάνουν στους ασθενείς περιοδικές εγχύσεις πρωτεΐνης, καθώς αυτή μέσα σε ένα περίπου μήνα έχει διαρρεύσει έξω από το μάτι. Έτσι, οι ασθενείς είναι υποχρεωμένοι κάθε έξι έως οκτώ εβδομάδες να πηγαίνουν στην κλινική για να τους χορηγείται εκ νέου η θεραπευτική πρωτεΐνη. Πολλοί ασθενείς όμως δεν το κάνουν αυτό όσο συχνά πρέπει, με συνέπεια την απώλεια της όρασής τους.
Η νέα μέθοδος απαλλάσσει τους ασθενείς από τις συνεχείς επισκέψεις στην κλινική, καθώς το ίδιο το μάτι τους παράγει πλέον την προστατευτική πρωτεΐνη. Όμως, όπως έδειξε η πρώτη κλινική δοκιμή, ενώ μερικοί ασθενείς εμφάνισαν σημαντική βελτίωση (σχεδόν πλήρη εξαφάνιση των υγρών), σε άλλους η θεραπεία δεν είχε αποτέλεσμα και δεν μείωσε καθόλου τα επίπεδα των υγρών στα μάτια τους. Οι ερευνητές υποθέτουν ότι αυτό συνέβη, επειδή το ανοσοποιητικό σύστημα των εν λόγω ασθενών κατέστρεψε τον ιό-φορέα, προτού αυτός προλάβει να εναποθέσει το προστατευτικό γονίδιο στο μάτι.
