Ερευνητές του Πανεπιστημίου Monash στην Αυστραλία δημιούργησαν το πρώτο χάπι στον κόσμο που στοχεύει στην κληρονομική χοληστερόλη η οποία αυξάνει τον κίνδυνο καρδιακής προσβολής και εγκεφαλικού επεισοδίου.
Η κλινική μελέτη που πραγματοποιήθηκε σε ανθρώπους, έδειξε ότι το νέο φάρμακο, που ονομάζεται Muvalaplin (μουβαλαπλίνη), μπορεί να μειώσει τα επίπεδα της κακής χοληστερόλης μέσα σε 24 ώρες από την πρώτη χορήγηση. Το νέο φάρμακο διαταράσσει την ικανότητα της Lp(a) να σχηματίζεται στο σώμα, στοχεύοντας στη μείωση της «κακής» χοληστερόλης.
Τι είναι η «κακή» χοληστερόλη
Οι λιποπρωτεΐνες αποτελούνται από πρωτεΐνες και λίπη και μεταφέρουν τη χοληστερόλη στα κύτταρα μέσω της κυκλοφορίας του αίματος. Οι δύο κύριες ομάδες λιποπρωτεϊνών ονομάζονται HDL (λιποπρωτεΐνη υψηλής πυκνότητας), γνωστή και ως «καλή» χοληστερόλη, και LDL (λιποπρωτεΐνη χαμηλής πυκνότητας), γνωστή και ως «κακή» χοληστερόλη.
Εάν ένα άτομο έχει υψηλά επίπεδα σωματιδίων LDL, η χοληστερόλη μπορεί να συσσωρευτεί στις αρτηρίες του και να σχηματίσει αποφράξεις που ονομάζονται πλάκες. Η λιποπρωτεΐνη (α) είναι μια μορφή χοληστερόλης που ανήκει στην κατηγορία LDL – την κακή χοληστερόλη. Τα υψηλά επίπεδα λιποπρωτεΐνης(α) μπορεί να σημαίνουν υψηλό κίνδυνο καρδιακής νόσου ή εγκεφαλικού επεισοδίου.
«Όταν πρόκειται για τη θεραπεία της υψηλής Lp(a), ενός γνωστού παράγοντα κινδύνου για καρδιαγγειακές παθήσεις, οι κλινικοί μας ιατροί δεν έχουν επί του παρόντος κανένα αποτελεσματικό εργαλείο στη φαρέτρα τους», δήλωσε ο επικεφαλής συγγραφέας καθηγητής Στίβεν Νίκολς, διευθυντής του Ινστιτούτου Καρδιάς του Monash Victorian και του Victorian Heart Hospital.
Τι έδειξε η πρώτη κλινική μελέτη σε ανθρώπους
Η επιστημονική ομάδα διεξήγαγε μια κλινική μελέτη φάσης 1 στην οποία συμμετείχαν 114 άτομα. Από τους 114 συμμετέχοντες, οι 89 έλαβαν θεραπεία με μουβαλαπλίνη και οι 25 έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Διαπίστωσαν ότι η καθημερινή χορήγηση του φαρμάκου μείωσε την Lp(a) έως και κατά 65% μετά από δύο εβδομάδες.
Ωστόσο, οι ερευνητές επισήμαναν διάφορους περιορισμούς της μελέτης. Ο πρώτος είναι ότι η ασφάλεια της χρήσης της μουβαλαπλίνης θα απαιτήσει περαιτέρω κλινικές δοκιμές με περισσοτέρους συμμετέχοντες και μεγαλύτερη διάρκεια.
Δεύτερον, η μελέτη αξιολόγησε την επίδραση της μουβαλαπλίνης μόνο σε συμμετέχοντες με χαμηλά και μέτρια επίπεδα Lp(a), αλλά όχι σε άτομα με υψηλότερα επίπεδα. Επίσης, σημείωσαν ότι παραμένει αβέβαιο εάν η μείωση της Lp(a) με τη μουβαλαπλίνη θα μειώσει και τον καρδιαγγειακό κίνδυνο.
Η μελέτη δημοσιεύθηκε στην επιστημονική επιθεώρηση «JAMA».