Της Γιάννας Σουλάκη
«Ιστορική στιγμή», χαρακτήρισε χθες ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) την πρώτη έγκριση που έδωσε σε γονιδιακή θεραπεία.
Πρόκειται για το φάρμακο Kymriah, κατά της λεμφοβλαστικής λευχαιμίας, το οποίο οι επιστήμονες χαρακτηρίζουν ως “ζωντανό φάρμακο”, καθώς ενεργοποιεί τα γενετικά τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς, να επιτεθούν στον ίδιο του τον καρκίνο.
Το φάρμακο εγκρίθηκε για τη θεραπεία παιδιών και νεαρών ενηλίκων μέχρι 25 ετών, που πάσχουν από μια μορφή οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας, και δεν ανταποκρίνονται στη συνήθη θεραπεία ή έχουν υποτροπές.
Πρόκειται για καρκίνο του αίματος και του μυελού των οστών - την πιο κοινή μορφή καρκίνου της παιδικής ηλικίας – ο οποίος πλήττει περίπου 3.100 ασθενείς κάθε χρόνο στις ΗΠΑ, σε ηλικία νεότερη των 20 χρόνων.
«Μπήκαμε σε νέα σύνορα στην ιατρική καινοτομία, καθώς έχουμε πλέον τη δυνατότητα να επαναπρογραμματίσουμε τα κύτταρα που ίδιου του ασθενούς, ενεργοποιώντας τα να επιτεθούν στον θανατηφόρο καρκίνο» τόνισε ο Επίτροπος του FDA Scott Gottlieb σε μια γραπτή δήλωσή του.
«Οι νέες τεχνολογίες και η φαρμακευτική καινοτομία: όπως είναι η γονιδιακή και κυτταρική θεραπεία δημιουργούν πλέον τη δυνατότητα η ιατρική να αλλάξει κατεύθυνση και να φέρει στο αποκορύφωμα τη δυνατότητά μας να θεραπεύσουμε πολλούς ασθενείς που δεν καταφέρναμε μέχρι σήμερα», συμπλήρωσε ο S.Gottlieb.
Η θεραπεία επιτυγχάνεται με την αφαίρεση κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος (γνωστά ως Τ κύτταρα) από τον ασθενή και τη γενετική τροποποίησή τους στο εργαστήριο, ώστε να αποκτήσουν την ικανότητα να επιτεθούν και να σκοτώσουν τα κύτταρα της λευχαιμίας. Στη συνέχεια τα γενετικώς τροποποιημένα κύτταρα εγχέονται και πάλι στον οργανισμό του ασθενούς. Πρόκειται για τη γνωστή γονιδιακή θεραπεία CAR Τ (Chimeric Antigen Receptors).
«Το Kymriah είναι η πρώτη - του είδους της – θεραπεία, η οποία έρχεται να καλύψει μια σημαντική ανάγκη παιδιών και νεαρών ενηλίκων που πάσχουν από αυτή τη σοβαρή ασθένεια. Αυτό το «ζωντανό φάρμακο» που καταπολεμά τον καρκίνο με την αξιοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος, δίνει λύσει σε σημαντικά εμπόδια που αντιμετωπίζαμε μέχρι σήμερα», δήλωσε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA.
«Δεν είναι απλώς και μόνο ότι το Kymriah προσφέρει στους ασθενείς μια νέα θεραπευτική επιλογή, σ''έναν τομέα που είχαμε περιορισμένες επιλογές, αλλά ότι πρόκειται για μία θεραπεία που έχει δείξει ελπιδοφόρα ποσοστά ύφεσης της ασθένειας, αλλά και επιβίωσης των ασθενών στις κλινικές δοκιμές», τόνισε ο P.Marks σε σχετική δήλωση που εξέδωσε το FDA.
Η θεραπεία, η οποία ονομάζεται επίσης CTL019, προσφέρει ύφεση από την ασθένεια μέσα σε 3 μήνες, στο 83% από τους 63 παιδιατρικούς και νέους ενήλικες ασθενείς, στους οποίους δοκιμάστηκε το φάρμακο. Οι ασθενείς αυτοί είχαν αποτύχει να ανταποκριθούν στις συνήθεις θεραπείες ή είχαν υποστεί υποτροπή στη νόσο τους. Με βάση αυτά τα αποτελέσματα, η συμβουλευτική επιτροπή του FDA, τον περασμένο Ιούλιο συνέστησε την έγκριση του φαρμάκου.
Η θεραπεία, ωστόσο, δεν είναι εντελώς ακίνδυνη, καθώς στις ανεπιθύμητες αντιδράσεις της περιλαμβάνεται μία ανεπιθύμητη υπερβολική αντίδραση από το ανοσοποιητικό σύστημα, επιπλοκή που είναι γνωστή ως Σύνδρομο Απελευθέρωσης Κυτταροκινών (Cytokine Release Syndrom - CRS). Έτσι, το FDA είναι εξαιρετικά αυστηρό στις προειδοποιήσεις του, για τη χρήση του φαρμάκου.
Επιπλέον, η θεραπεία θα είναι διαθέσιμη αρχικά μόνο σε 32 νοσοκομεία και κλινικές των ΗΠΑ, οι γιατροί των οποίων έχουν λάβει ειδική εκπαίδευση για τη χορήγηση της θεραπείας.
Η Novartis, η εταιρεία η οποία ανέπτυξε το φάρμακο, υποστηρίζει ότι η θεραπεία θα κοστίζει άπαξ 475.000 δολάρια για τους ασθενείς, οι οποίοι θα ανταποκριθούν θετικά. Στους ασθενείς, στους οποίους δεν θα υπάρχουν επιθυμητά αποτελέσματα, η θεραπεία θα είναι δωρεάν, ενώ παράλληλα η εταιρία δήλωσε ότι θα λαμβάνει ειδική μέριμνα για τους ασθενείς που θα χρειάζονται το φάρμακο, αλλά δεν θα μπορούν να ανταποκριθούν στις οικονομικές απαιτήσεις της θεραπείας.
Ωστόσο, Αμερικανικοί Σύλλογοι Ασθενών επέκριναν το υψηλό κόστος της θεραπείας.
«Ενώ η απόφαση της Novartis - να ορίσει την τιμή των 475.000 δολαρίων ανά θεραπεία - μπορεί να θεωρηθεί από κάποιους συντηρητική, εμείς πιστεύουμε ότι είναι υπερβολική», λέει ο David Mitchell, Ιδρυτής και Πρόεδρος της οργάνωσης “Ασθενείς για προσιτά φάρμακα”:
«Ας μην ξεχνάμε ότι οι Αμερικανοί φορολογούμενοι έχουν δαπανήσει πάνω από 200 εκατομμύρια δολάρια στην ανακάλυψη της CAR-Τ θεραπείας», συμπλήρωσε.
Με πληροφορίες από BBC.com WebMD.com και www.npr.org
