Η απόφαση των ομοσπονδιακών αρχών των Η.Π.Α να εγκρίνουν το φάρμακο της Biogen για την καταπολέμηση του Αλτσχάιμερ, ενθουσίασε τους μετόχους της, ενθάρρυνε άλλες φαρμακευτικές εταιρείες και έδωσε ελπίδα σε εκατομμύρια ανθρώπους. Όμως, οι σοβαρές αμφιβολίες για την αποτελεσματικότητά του, σε συνδυασμό με το πολύ υψηλό κόστος για το σύστημα υγείας ρίχνουν μία μεγάλη σκιά πάνω του. Θα αργήσουμε αρκετά μέχρι να δούμε αν αυτή η απόφαση θα δικαιωθεί.
Την Δευτέρα που μας πέρασε, η ομοσπονδιακή επιτροπή τροφίμων και φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) έδωσε την έγκρισή της (Πράσινο φως από τον FDA για το φάρμακο κατά του Αλτσχάιμερ της Biogen | Liberal Markets) για την κυκλοφορία του φαρμάκου της Biogen κατά της νόσου του Alzheimer.
Τα νέα χαροποίησαν τους μετόχους της Biogen (BIIB NASDAQ) και βοήθησαν τις μετοχές και άλλων φαρμακευτικών εταιρειών, όπως η Eli Lilly, οι οποίες αναζητούν και αυτές φάρμακα εναντίον της καταστροφικής αυτής νόσου. Και αναπτέρωσαν τις ελπίδες εκατομμυρίων ανθρώπων που έχουν διαγνωσθεί με Alzheimer’s σε πρώιμο στάδιο, καθώς το Aduhelm, όπως τελικά θα ονομάζεται εμπορικά το φάρμακο, προορίζεται για αυτούς.
Αντίστοιχη διαδικασία για την έγκριση του Aduhelm βρίσκεται σε εξέλιξη σε αρκετές άλλες χώρες, αλλά δεν είναι καθόλου σίγουρο πως η απόφαση της FDA θα επηρεάσει θετικά τις σχετικές διαδικασίες, λόγω της έντονης αμφισβήτησης της διαδικασίας έγκρισής του. Όπως είχαμε δει προ ημερών (Το μεγάλο στοίχημα της Biogen για το φάρμακο κατά του Alzheimer's | Liberal Markets), η επιτροπή των ανεξάρτητων επιστημονικών συνεργατών της FDA είχε ξεκάθαρη αρνητική άποψη σχετικά με την καταλληλότητα και χρησιμότητα του φαρμάκου.
Παρ’ όλα αυτά, η διοίκηση της επιτροπής αγνόησε τις επιστημονικές αντιρρήσεις και τις ενστάσεις για την αξιοπιστία των κλινικών ερευνών που είχε διεξαγάγει η Biogen.
Όπως αναφέρεται στην σχετική ανακοίνωση της FDA, μπορεί να μην υπάρχουν αποδείξεις πως το Aduhelm βελτιώνει την κλινική εικόνα των ασθενών, υπάρχουν όμως σοβαρές ενδείξεις πως αντιμετωπίζει έναν από τους παράγοντες που συμβάλλει στην εμφάνιση και εξάπλωση της νόσου, άρα τελικά θα είναι ευεργετικό για τους ασθενείς. Αναγνωρίζοντας το αμφιλεγόμενο της απόφασής της, η επιτροπή υποχρεώνει την Biogen να διεξαγάγει νέες κλινικές έρευνες και μετά την κυκλοφορία του φαρμάκου, επισημαίνοντας πως στην περίπτωση που τα αποτελέσματα δεν είναι ικανοποιητικά θα μπορούσε να ανακαλέσει την εγκριτική της απόφαση.
Οι αντιδράσεις ήταν πάρα πολλές, κυρίως από επιστήμονες που πιστεύουν πως η επιτροπή δημιούργησε ένα πολύ κακό προηγούμενο, πιεζόμενη από το γεγονός πως η νόσος του Alzheimer αποτελεί μία μάστιγα για την δημόσια υγεία των Η.Π.Α. Μεγάλη εντύπωση έκανε η παραίτηση δύο εκ των μελών της ενδεκαμελούς επιτροπής ανεξάρτητων εμπειρογνωμόνων η οποία είχε απορρίψει το φάρμακο.
Ένα άλλο πολύ σημαντικό ζήτημα είναι αυτό του κόστους του φαρμάκου. Λίγες μέρες πριν την έγκριση, η εκτίμηση χρηματιστηριακών αναλυτών, ειδικών γιατρών και στελεχών ασφαλιστικών εταιρειών, ήταν πως το ετήσιο κόστος για κάθε ασθενή που θα λαμβάνει το φάρμακο, θα ήταν της τάξης των 30.000 δολαρίων. Αμέσως μετά την έγκριση όμως, μάθαμε, από την ίδια την Biogen, πως το κόστος είναι σχεδόν διπλάσιο, 56.000 δολάρια. Αν σε αυτό προστεθούν και διάφορες αρκετά σοβαρές διαγνωστικές εξετάσεις που πρέπει να γίνονται καθ’ όλη την διάρκεια της θεραπείας, το κόστος ανεβαίνει πολύ παραπάνω.
Οι πιο συντηρητικές εκτιμήσεις αναφέρουν πως τουλάχιστον ένα εκατομμύριο άνθρωποι ανήκουν στην ομάδα που μπορεί να ωφεληθεί από το Aduhelm, οπότε είναι προφανές πως το ετήσιο κόστος για τις ιδιωτικές ασφαλιστικές εταιρείες και την κρατική Medicare, οι οποίες θα αναλάβουν το μεγαλύτερο μέρος αυτών των εξόδων, θα είναι αρκετά παραπάνω από 60 δισεκατομμύρια δολάρια. Το ποσό φαίνεται ακόμα μεγαλύτερο αν λάβουμε υπ’ όψη μας τις εκτιμήσεις μίας μη κερδοσκοπικής οργάνωσης που ασχολείται με τον υπολογισμό της οικονομικής αποδοτικότητας διαφόρων φαρμάκων.
Το Institute for Clinical and Economic Review υπολογίζει πως η αξία του Aduhelm, ακόμα και αν υποθέσουμε πως δουλεύει καλά, δεν ξεπερνά τις 8.300 δολάρια ετησίως. Δεν είμαστε σε θέση να εκτιμήσουμε την αξιοπιστία του, είναι όμως εύκολο να καταλάβουμε τις έντονες διαμαρτυρίες που ακούγονται αυτή την στιγμή στις Η.Π.Α., ακόμα και από το εκδοτικό συμβούλιο του πρακτορείου Bloomberg, για να μην αναφερθούμε και σε διάφορα στελέχη του δημοκρατικού κόμματος. Δεν αποκλείεται η υπόθεση Aduhelm να γίνει αφορμή για μεγάλες αλλαγές στο σύστημα υγείας των Η.Π.Α. με πιο πιθανή από αυτές την θεσμοθέτηση της δυνατότητας του συστήματος Medicare να έρθει σε διαπραγματεύσεις με τις φαρμακευτικές εταιρείες για τις τιμές των φαρμάκων, κάτι που αυτή την στιγμή δεν έχει την δυνατότητα να κάνει.
Οι προβληματισμοί γύρω από το Aduhelm, την χρησιμότητα και αποτελεσματικότητά του, την διαδικασία έγκρισης της κυκλοφορίας του, και βέβαια το κόστος του για τους φορολογούμενους και τους ασφαλισμένους, είναι λίγο πολύ αναπόφευκτοι. Η απόφαση της FDA είναι περισσότερο πολιτική παρά επιστημονική. Ίσως να ελπίζει πως με την κίνησή της θα επιταχύνει την έρευνα για την ανακάλυψη μίας αποτελεσματικής θεραπείας για την νόσο του Alzheimer, εφόσον οι εταιρείες θα γνωρίζουν πως τα φάρμακά τους θα έχουν μεγαλύτερες πιθανότητες για έγκριση. Σχετικά με το κόστος, η εταιρεία υποστηρίζει πως η βελτίωση της κατάστασης των ασθενών θα μειώνει την ανάγκη για άλλα έξοδα, κυρίως για την φροντίδα των ασθενών που είναι σε προχωρημένο στάδιο της νόσου. Μπορεί και να έχει δίκιο, όμως η γενική εντύπωση είναι πως μάλλον το έχει παρακάνει και αυτό ίσως οδηγήσει σε αρνητικές εξελίξεις για όλο τον κλάδο, ιδίως αν το σύστημα Medicare αποκτήσει την δυνατότητα διαπραγμάτευσης για την τιμή των φαρμάκων.
Οι μόνοι που δεν προβληματίζονται καθόλου από την υπόθεση είναι οι ασθενείς που ελπίζουν πως θα μπορέσουν να λάβουν το Aduhelm. Θα είναι ευτυχείς, αυτοί και οι δικοί τους άνθρωποι, αν μπορέσουν να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου και να ζήσουν αξιοπρεπώς για περισσότερα χρόνια, και εκτιμούν πως δεν έχουν τίποτα να χάσουν αν το δοκιμάσουν. Όσο δε για το κόστος, εφ’ όσον θα καλυφθεί από το Medicare ή τις ασφαλιστικές τους εταιρείες, αυτή την στιγμή δεν θα τους απασχολεί και πολύ.
Στο τέλος της ανακοίνωσής της, η FDA δήλωσε πως ελπίζει πως να δικαιωθεί εκ του αποτελέσματος. Αυτό θα γίνει αν ένα αξιόλογο ποσοστό (τουλάχιστον 20%) αυτών που θα λάβουν το φάρμακο δει μία μετρήσιμη θετική επίδραση, χωρίς να παρατηρηθούν σοβαρές παρενέργειες, και αν πραγματικά επιταχυνθεί η έρευνα για περισσότερα τέτοια φάρμακα. Η ετυμηγορία δεν αναμένεται λοιπόν πριν περάσουν μερικά χρόνια.
