Η Εξατομικευμένη Ιατρική περιγράφει μια θεραπεία προσαρμοσμένη σε ένα ή λίγα άτομα με δυνητικά θανατηφόρες παθήσεις, όπως ο καρκίνος που δεν ανταποκρίνεται πλέον στη χημειοθεραπεία ή μια λοίμωξη ανθεκτική σε πολλαπλά αντιβιοτικά.
Αν και η Εξατομικευμένη Ιατρική είναι πολλά υποσχόμενη, απαιτεί εντατική εργασία και είναι δαπανηρή, ενώ και οι διαδρομές για την κανονιστική έγκριση και την αποζημίωσή της είναι περίπλοκες, καθώς ο μικρός αριθμός ασθενών που πληρούν τις προϋποθέσεις για την εφαρμογή της περιορίζει τον σχεδιασμό των κλινικών δοκιμών.
Εν προκειμένω χρησιμοποιούμε τα πρόσφατα παραδείγματα της θεραπείας με χιμαιρικούς αντιγονικούς υποδοχείς (CAR) Τ-κυττάρων για υποτροπιάζοντες καρκίνους και της θεραπείας με βακτηριοφάγους (φάγους) για βακτηριακές λοιμώξεις ανθεκτικές στα αντιβιοτικά, για να δείξουμε πώς οι Καναδοί θα μπορούσαν να επωφεληθούν από αυτές τις εξατομικευμένες λύσεις.
Οι προκλήσεις που πρέπει να ξεπεραστούν, περιλαμβάνουν τη διασφάλιση ισότιμης πρόσβασης και την απόφαση για το ποιος θα πρέπει να καλύπτει το κόστος αυτών των σημαντικών ιατρικών επιτευγμάτων.
Η θεραπεία με CAR T-κύτταρα για καρκίνο που υποτροπιάζει έπειτα από χημειοθεραπεία
Η θεραπεία με CAR T-κύτταρα εγκρίθηκε για πρώτη φορά το 2017. Στη θεραπεία με CAR T-κύτταρα, τα λευκά αιμοσφαίρια του ίδιου του ασθενούς συλλέγονται και τροποποιούνται στο εργαστήριο ώστε να αναγνωρίζουν και να καταστρέφουν καλύτερα τον συγκεκριμένο όγκο. Τα τροποποιημένα κύτταρα τοποθετούνται στη συνέχεια πίσω στον ασθενή, όπου επιτίθενται στον καρκίνο.
Η θεραπεία με CAR Τ-κύτταρα έχει μεγάλες δυνατότητες για τη θεραπεία ορισμένων τύπων προχωρημένης λευχαιμίας ή λεμφώματος. Πολλοί ασθενείς επιτυγχάνουν ύφεση μετά τη θεραπεία και ορισμένοι έχουν ακόμη και μακροχρόνια ίαση.
Για παράδειγμα, η πρώτη θεραπεία με CAR Τ-κύτταρα οδήγησε σε πάνω από 80% ύφεση τρεις μήνες μετά τη θεραπεία και 62% ύφεση μετά από δύο χρόνια. Η Έμιλι Γουάιτχεντ, η πρώτη παιδιατρική ασθενής που έλαβε τέτοιου είδους θεραπευτικό σχήμα, εξακολουθεί να μην πάσχει από καρκίνο 12 χρόνια μετά την θεραπεία της το 2012, παρόλο που το προσδόκιμο ζωής της πριν από τη θεραπεία ήταν μόνο λίγες εβδομάδες.
Θεραπεία με βακτηριοφάγους για υπερβακτήρια ανθεκτικά στα αντιβιοτικά
Μια άλλη ειδική για τον ασθενή θεραπεία χρησιμοποιεί φάγους: Πρόκειται για ιούς που σκοτώνουν βακτήρια αλλά είναι αβλαβείς για τους ανθρώπους και τα ζώα. Ανακαλύφθηκαν πριν από έναν αιώνα από έναν Γαλλοκαναδό μικροβιολόγο, τον Φελίξ Ντ' Ερέλ, και χρησιμοποιήθηκαν για τη θεραπεία λοιμώξεων πριν από την ανακάλυψη των αντιβιοτικών.
Καθώς τα παγκόσμια ποσοστά αντοχής στα αντιβιοτικά αυξάνονται, οι άνθρωποι επιστρέφουν στους φάγους για να θεραπεύσουν τις κατά τα άλλα μη θεραπεύσιμες λοιμώξεις από «υπερβακτήρια».
Οι φάγοι είναι επιλεκτικοί τροφοδότες, οπότε είναι απαραίτητο να ταιριάξουν προσεκτικά τα βακτήρια που προκαλούν τη λοίμωξη με τους φάγους που τους αναγνωρίζουν ως θήραμα. Πολλαπλοί τύποι φάγων συνδυάζονται συνήθως σε ένα «κοκτέιλ», για να μειωθούν οι πιθανότητες το βακτήριο να αποφύγει την αναγνώριση από τους φάγους.
Η πρώτη σύγχρονη καναδική δοκιμή θεραπείας με φάγους για μια ουρολοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος (UTI) ανθεκτική στα φάρμακα το 2023 ήταν επιτυχής. Η ασθενής είχε ήδη χάσει ένα νεφρό από τη λοίμωξή της, η οποία δεν μπορούσε να αντιμετωπιστεί μόνο με αντιβιοτικά.
Σε ένα άλλο πρόσφατο παράδειγμα, μια ασθενής με μια δύσκολη λοίμωξη του τεχνητού ισχίου της αντιμετωπίστηκε με επιτυχία, με τη χρήση θεραπείας με φάγο.
Εξατομικευμένη Ιατρική: Προκλήσεις σχετικά με την παραγωγή, την έγκριση και την αποζημίωση
Η εξατομικευμένη ιατρική είναι δαπανηρή. Αυτό οφείλεται εν μέρει στο γεγονός ότι η κατασκευή εξατομικευμένων θεραπειών είναι εξαιρετικά πολύπλοκη και η απαιτούμενη προσαρμογή περιορίζει τη δυνατότητα επίτευξης οικονομιών κλίμακας που θα μπορούσαν να μειώσουν το κόστος. Οι μέθοδοι παρασκευής θα μπορούσαν να τυποποιηθούν σε κάποιο βαθμό, αλλά θα υπάρχουν χαρακτηριστικά μοναδικά για κάθε ασθενή.
Για παράδειγμα, παρόλο που οι φάγοι είναι άφθονοι στη φύση και βρίσκονται εύκολα, η αντιστοίχιση των σωστών με τον υπερκορεσμό ενός μεμονωμένου ασθενούς απαιτεί σημαντικό χρόνο και προσπάθεια. Υπάρχουν λίγοι κατασκευαστές που μπορούν να προετοιμάσουν «κοκτέιλ» φάγων κλινικής ποιότητας σε σύντομο χρονικό διάστημα, εάν οι συνήθεις αντιβιοτικές θεραπείες αποτύχουν.
Στην περίπτωση της θεραπείας με CAR Τ-κύτταρα, τα ίδια τα κύτταρα του ασθενούς πρέπει να συλλεχθούν και να τροποποιηθούν ώστε να στοχεύουν τον συγκεκριμένο όγκο τους. Η διαδικασία αυτή απαιτεί αυστηρό ποιοτικό έλεγχο, προηγμένη εκπαίδευση και εξοπλισμό, ενώ μια απλή έγχυση μπορεί να κοστίσει πάνω από 350.000 δολάρια. Τα έξοδα πριν και μετά τη θεραπεία μπορεί να φέρουν την πραγματική τιμή πιο κοντά στο 1 εκατομμύριο δολάρια. Αυτή η υψηλή τιμή επιβαρύνει σημαντικά το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης και αποτελεί σημαντικό εμπόδιο στην πρόσβαση.
Για να μειώσουν το κόστος που συνδέεται με την παραγωγή από τρίτους στο εξωτερικό, οι Καναδοί ερευνητές έχουν αρχίσει να δοκιμάζουν νέες μεθόδους παραγωγής θεραπειών CAR T-κυττάρων απευθείας σε καναδικά ακαδημαϊκά ιδρύματα.
Η συνήθης ρυθμιστική προσέγγιση του Καναδά για τα φάρμακα σχεδιάστηκε για την έγκριση ενός θεραπευτικού προϊόντος για πολλούς ασθενείς, χρησιμοποιώντας στοιχεία από μεγάλες κλινικές δοκιμές. Η Εξατομικευμένη Ιατρική απαιτεί μια νέα προσέγγιση που επιτρέπει την έγκριση εξατομικευμένων θεραπειών για μια πολύ μικρότερη ομάδα ή ακόμη και για ένα μόνο άτομο.
Οι θεραπείες με μικρό μέγεθος πληθυσμού ασθενών μπορούν να αξιολογηθούν στο πλαίσιο της νέας οδηγίας του Καναδά υπό τον τίτλο Health Canada Notice of Compliance with Conditions (NOC/c), η οποία επιτρέπει σε πολλά υποσχόμενες θεραπείες να έχουν πρόσβαση στην αγορά υπό όρους. Η πλήρης έγκριση σε μεταγενέστερη ημερομηνία εξαρτάται από τη συλλογή περισσότερων κλινικών στοιχείων.
Αυτή η οδός επιταχύνει τη διαδικασία έγκρισης, ώστε οι Καναδοί να έχουν ταχύτερη πρόσβαση σε θεραπείες για απειλητικές για τη ζωή ή εξουθενωτικές ασθένειες. Ενδέχεται να απαιτηθούν περαιτέρω αλλαγές στις κανονιστικές διαδικασίες για να εξυπηρετηθεί ο αυξανόμενος αριθμός εξατομικευμένων φαρμάκων.
Εναλλακτικά, ο Καναδάς θα μπορούσε να ακολουθήσει το παράδειγμα του Βελγίου, το οποίο υιοθέτησε την προσέγγιση της προέγκρισης ενός μεγάλου συνόλου μεμονωμένων φάγων, οι οποίοι στη συνέχεια θα μπορούσαν να συνδυαστούν με μοναδικούς τρόπους για κάθε ασθενή χωρίς περαιτέρω ρυθμιστικά βήματα. Πρόσφατα δημοσίευσαν στοιχεία για τις πρώτες 100 περιπτώσεις, αναφέροντας υψηλά ποσοστά επιτυχίας.
Τα μικρά μεγέθη δειγμάτων και η έλλειψη τυποποίησης της εξατομικευμένης ιατρικής μπορεί να δυσχεράνουν την αξιολόγηση των οικονομικών επιπτώσεων στην υγεία, στις οποίες βασίζονται παραδοσιακά οι κυβερνήσεις για τις αποφάσεις έγκρισης και αποζημίωσης. Ο Καναδάς έχει αρχίσει να συμπληρώνει με δεδομένα από τον πραγματικό κόσμο και με αποδεικτικά στοιχεία από κλινικές βάσεις δεδομένων σε περιπτώσεις όπου μεγάλες δοκιμές δεν είναι εφικτές. Οι πληροφορίες αυτές περιλαμβάνουν δεδομένα ασθενών ή δεδομένα παροχής υγείας που συλλέγονται ήδη συνήθως από διάφορες πηγές, συμπεριλαμβανομένων των ηλεκτρονικών φακέλων υγείας ή των ψηφιακών τεχνολογιών υγείας.
Στρατηγικές για την ενίσχυση της πρόσβασης
Ωστόσο, εξακολουθούν να υπάρχουν προκλήσεις όσον αφορά τον τρόπο με τον οποίο συλλέγουμε και ενσωματώνουμε πληροφορίες στα διαφορετικά επαρχιακά μας συστήματα υγειονομικής περίθαλψης. Η καναδική κυβέρνηση επένδυσε πρόσφατα 20 εκατ. δολάρια για τη βελτίωση της συλλογής και της χρήσης πραγματικών στοιχείων για τη λήψη ρυθμιστικών αποφάσεων στο πλαίσιο μιας στρατηγικής για την ενίσχυση της πρόσβασης σε φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, μια άλλη περίπτωση όπου ο αριθμός των ασθενών είναι μικρός, αλλά ο αντίκτυπος της νόσου μπορεί να είναι μεγάλος.
Νέες μέθοδοι για την αξιολόγηση της σχέσης κόστους-αποτελεσματικότητας της εξατομικευμένης ιατρικής θα είναι επίσης σημαντικές. Τέτοιες αξιολογήσεις μετρούν τον επιπολασμό της νόσου, την ακρίβεια των διαγνωστικών δοκιμών, την αποτελεσματικότητα της θεραπείας, την πιθανότητα επιπλοκών, τη διαθεσιμότητα καλύτερων θεραπειών και τα προσαρμοσμένα στην ποιότητα έτη ζωής για να δικαιολογήσουν την τιμή μιας θεραπείας. Έχοντας μια σαφέστερη ιδέα για την αναλογία εξοικονόμησης κόστους της εξατομικευμένης ιατρικής θα βοηθήσει να δικαιολογηθεί η χρήση των περιορισμένων πόρων υγειονομικής περίθαλψης.
Η εφαρμογή ενός μοντέλου αποζημίωσης με βάση τα αποτελέσματα θα μπορούσε επίσης να αντιμετωπίσει τις ανησυχίες σχετικά με το κόστος, την αποζημίωση και την πρόσβαση. Εδώ, οι πληρωμές θα πραγματοποιούνται μόνο εάν ο ασθενής ανταποκρίνεται στη θεραπεία μέχρι ένα συγκεκριμένο χρονικό σημείο. Τα προγράμματα βοήθειας ασθενών θα είναι επίσης ζωτικής σημασίας για την αντιστάθμιση μέρους του κόστους. Αυτά προσφέρονται μερικές φορές από τους φαρμακευτικούς κατασκευαστές για την παροχή συνταγογραφούμενων φαρμάκων σε επιλέξιμους ασθενείς με χαμηλό ή καθόλου κόστος.
Ο τομέας της Εξατομικευμένης Ιατρικής θα συνεχίσει να αναπτύσσεται, με περισσότερες καινοτομίες να εμφανίζονται για όλο και περισσότερες ενδείξεις. Η διασφάλιση της έγκαιρης και προσιτής πρόσβασης σε αυτές τις θεραπείες ενόψει του υψηλού κόστους τους και των μικρότερων πληθυσμών ασθενών θα είναι υψίστης σημασίας. Η επιτυχία θα απαιτήσει τη συνεργασία μεταξύ φαρμακευτικών εταιρειών, κυβερνητικών οργανισμών, ασφαλιστικών εταιρειών και ιδρυμάτων υγειονομικής περίθαλψης.
* Η Lori L. Burrows είναι Καθηγήτρια Βιοχημείας και Βιοϊατρικών Επιστημών στο Πανεπιστήμιο McMaster του Καναδά. Η Elizabeth C. Li είναι μεταπτυχιακή φοιτήτρια στο πρόγραμμα Βιοϊατρικής Ανακάλυψης και Εμπορευματοποίησης στο Πανεπιστήμιο McMaster. Το άρθρο τους αναδημοσιεύεται αυτούσιο στο Liberal μέσω άδειας Creative Commons από τον ιστότοπο TheConversation.com.
