Την επιτακτική ανάγκη να συνεχιστεί, η απρόσκοπτη πρόσβαση των ασθενών με σπάνιες παθήσεις στα ορφανά φάρμακα, ανέδειξε Workshop του Health Daily, το οποίο έγινε με τη συμμετοχή Ελλήνων και ξένων εκπροσώπων της Ευρωπαϊκής Συνομοσπονδίας Φαρμακευτικών Επιχειρηματιών (EUCOPE) και άλλων ελληνικών και ξένων φορέων στον τομέα του φαρμάκου.
Οι συμμετέχοντες αναφέρθηκαν στα φλέγοντα θέματα που απασχολούν τους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις και τόνισαν την ανάγκη εξαίρεσης του νοσοκομειακού clawback για τα φάρμακα σπανίων παθήσεων.
Στον διάλογο με όλους τους εμπλεκομένους φορείς στο σύστημα υγείας, συμμετείχαν εκτός από τους εκπροσώπους της Ευρωπαϊκής Συνομοσπονδίας Φαρμακευτικών Επιχειρηματιών (EUCOPE), μέλη του Ευρωπαϊκού Συνδέσμου Θεραπειών Πρωτεϊνών Πλάσματος (PPTA), του Εθνικού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΟΦ), του ΙΦΕΤ, του ΕΟΠΥΥ, της Πανελλήνιας Ένωσης Σπανίων Παθήσεων (ΠΕΣΠΑ) και της Ελληνικής Εταιρείας Σπάνιων Παθήσεων & Ορφανών Φαρμάκων (ΕΕΣΠΟΦ), διοικητών νοσοκομείων, καθώς και καθηγητών από τα Πανεπιστήμια Αθηνών, Πειραιώς και Θεσσαλονίκης. Την εκδήλωση συντόνισε ο Παναγιώτης Σταφυλάς, Σύμβουλος HTA & eHealth και Δ/νων Σύμβουλος Healthlink LP.
Οι θεραπείες των σπανίων παθήσεων
Το Workshop ανέδειξε μια σειρά σημαντικών θεμάτων που αφορούν τους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις και την πρόσβασή τους στα ορφανά φάρμακα, τις θεραπείες με πρωτεΐνες πλάσματος και τα παράγωγα αίματος. Νέα δεδομένα δείχνουν ότι οι σπάνιες ασθένειες είναι πάνω από 8.000, ενώ σύμφωνα με την Eurordis φαίνεται να φτάνουν τις 12.000, εκ των οποίων μόνο το 1% διαθέτει εγκεκριμένα φάρμακα από την ΕΕ. Τα ορφανά φάρμακα αποτελούν τη μόνη θεραπευτική λύση για τις ιατρικές ανάγκες των ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Πολλές χώρες της ΕΕ έχουν εφαρμόσει συγκεκριμένα μέτρα για να προστατέψουν την πρόσβαση των ασθενών σε αυτές τις θεραπείες. Συνολικά 75 ορφανά φάρμακα έχουν αδειοδοτηθεί στην Ευρώπη. Περίπου 45 φάρμακα κυκλοφορούν στην Ελλάδα, τα 17 από τον ΙΦΕΤ. Ο ΕΟΠΥΥ αποζημίωσε το 2016 για ορφανά φάρμακα συνολικά 112,8 εκατ. ευρώ (περίπου 3-5% της συνολικής δαπάνης).
Από την πλευρά των ασθενών τονίστηκε η ανάγκη για εκπόνηση Εθνικού Σχεδίο Δράσης για τις σπάνιες παθήσεις, προσπάθεια η οποία ενώ έχει ξεκινήσει από το 2008, ακόμη δεν έχει παρουσιάσει έργο. Σημαντική ήταν η αναλυτική παρουσίαση του πρώτου μητρώου σπάνιων παθήσεων σε συνεργασία της ΠΕΣΠΑ με την Ιατρική Σχολή του Εθνικού και Καποδιστριακού Αθηνών. Στο πλαίσιο της παρουσίασης των πρώτων αποτελεσμάτων έγινε πρόταση από τον Διευθύνοντα Σύμβουλο της ΗΔΙΚΑ, Τάσο Τάγαρη σε συνεργασία με το υπουργείο Υγείας για την καταγραφή των ασθενών μέσω ICD 10, ώστε να διασυνδεθεί το μητρώο σπανίων παθήσεων με την ΗΔΙΚΑ για την καταγραφή και παρακολούθηση και των ασθενών με σπάνιες παθήσεις.
Η βιομηχανία από την πλευρά της εστίασε στην αποζημίωση των ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα, τονίζοντας ότι βρίσκεται ήδη στα χαμηλότερα επίπεδα στην Ευρώπη, ενώ τα στοιχεία του ΕΟΠΥΥ για το 2015 καταδεικνύουν πολύ περιορισμένες δαπάνες. Η διατήρηση του clawback στα ορφανά φάρμακα, παρά τη δέσμευση του υπουργού για εξαίρεση, υπονομεύει τη διατήρηση πολλών ορφανών φαρμάκων στην αγορά και είναι απαγορευτική για την είσοδο νέων. Επιπρόσθετα, υπάρχει μια άκρως προβλέψιμη δαπάνη, καθώς η πρόσβαση σε ορφανά φάρμακα είναι αυστηρά ρυθμισμένη (η έναρξη της θεραπείας ή η ανανέωση των αναγκών θεραπείας απαιτεί έγκριση από τις εξεταστικές επιτροπές του ΕΟΠΥΥ). Ως εκ τούτου, ο αριθμός των ασθενών και το κόστος θεραπείας είναι εξ' ολοκλήρου ανελαστικά και εύκολα προβλέψιμα.
Οι αλλαγές στην φαρμακευτική αγορά και η επιβαρύνσεις στη βιομηχανία
To Workshop άνοιξε με χαιρετισμό του ο Αντιπρόεδρος της Vianex, Κωνσταντίνος Παναγούλιας, ο οποίος μίλησε για την πληθώρα αλλαγών και επιβαρύνσεων που έχουν προκύψει για τη βιομηχανία από την αρχή του έτους, ειδικότερα στον νοσοκομειακό τομέα. «Από τον περασμένο Μάιο έχουμε συνεχείς αλλαγές στη φαρμακευτική αγορά, οι οποίες επηρεάζουν όλα τα φάρμακα και τα ορφανά και τα παράγωγα αίματος. Οι επιβαρύνσεις για την φαρμακοβιομηχανία, όπως clawback και rebates, θα ξεπεράσουν συνολικά το €1 δις το 2017. Επιπλέον, είχαμε ένα πρόσφατο νοσοκομειακό rebate που με τον νέο υπολογισμό του και την αναδρομικότητά του, επιβαρύνει κατά 4-5 φορές περισσότερο την φαρμακοβιομηχανία, σε σχέση με τα αρχικώς υπολογισθέντα. Το 2016 επεβλήθη νοσοκομειακό clawback, δημιουργώντας ένα αρνητικό μήνυμα στις διοικήσεις των νοσοκομείων με αποτέλεσμα να εκτιναχθεί η δαπάνη από τα 730 εκατ. στα 790 εκατ. ευρώ», σημείωσε ο κ. Παναγούλιας.
Παράλληλα αναφέρθηκε σε κάποιους μύθους που πρέπει να καταρριφθούν:
«1. Η Ελλάδα έχει ακριβά φάρμακα. Η μέση τιμή δεν είναι απλά η χαμηλότερη του μέσου όρου των 3 χαμηλοτέρων τιμών στις χώρες Ε.Ε. αλλά κατά 40% χαμηλότερη της χαμηλότερης τιμής των χωρών της Ε.Ε καθώς οι υποχρεωτικές επιστροφές φτάνουν συνολικά το 39,7% της τιμής ενός φαρμάκου στην Ελλάδα. 2. Υπερκατανάλωση παραγώγων αίματος. Με βάση στοιχεία 2014 η κατανάλωση σε ανοσοσφαιρίνες είναι η χαμηλότερη στην Ευρώπη και υπάρχουν φόβοι ότι τα προβλήματα θα κλιμακωθούν στο άμεσο μέλλον. Είναι σημαντικό να συνειδητοποιήσει η Πολιτεία ότι για τα ευαίσθητα αυτά προϊόντα θα πρέπει να υπάρξει μέριμνα προς όφελος των ασθενών».
Αντίστοιχα ο Αντιπρόεδρος Pharma Innovation Forum και Δ/νων Σύμβουλος Shire Hellas, Χρήστος Δάκας τόνισε ότι πλέον των υποχρεωτικών επιστροφών από τις εταιρίες, οι ασθενείς πληρώνουν από την τσέπη τους επιπλέον 1 δισ. ευρώ ως συμμετοχή στο σύστημα, γεγονός που καταδεικνύει ότι ο φαρμακευτικός προϋπολογισμός δεν επαρκεί για τις ανάγκες που έχει η χώρα, όπως τον έχει ορίσει το κράτος. Όσον αφορά για τις δαπάνες των φαρμάκων που αφορούν σε σπάνιες, απειλητικές για τη ζωή ασθένειες τόνισε ότι αυτές είναι ανελαστικές, γιατί οι ασθενείς είναι συγκεκριμένοι και η δαπάνη δεδομένη. «Σε όλη την Ε.Ε. τα φάρμακα για τις σπάνιες παθήσεις έχουν εξαιρεθεί από το clawback. Ενώ το υπουργείο μας υποσχέθηκε ότι θα επανεξετάσει το νοσοκομειακό clawback για τις σπάνιες παθήσεις και τα προϊόντα αίματος, εδώ και ένα χρόνο δεν έχει γίνει τίποτα», τόνισε χαρακτηριστικά ο κ. Δάκας.
«Το ζήτημα της θεραπευτικής αντιμετώπισης των ασθενών με σπάνιες παθήσεις είναι πρωτίστως ένα ανθρωπιστικό θέμα. Το 80% των παθήσεων είναι γενετικής προέλευσης και ένα μεγάλο ποσοστό εμφανίζεται στα παιδιά. Η Πολιτεία ολιγωρεί και οι ασθενείς και οι οικογένειές τους εξαθλιώνονται οικονομικά. Τα ορφανά φάρμακα πρέπει να εντάσσονται άμεσα στη θετική λίστα των αποζημιούμενων φαρμάκων, με δίκαιη τιμολόγηση και μηδενική συμμετοχή», δήλωσε ο Αντώνιος Αυγερινός, Πρόεδρος ΕΕΣΠΟΦ, Πρόεδρος Ελληνικού Ερυθρού Σταυρού. Ειδική αναφορά έκανε στην ανάγκη ευαισθητοποίησης της ιατρικής κοινότητας για τις σπάνιες παθήσεις καθώς, όπως ανέφερε, «οι ασθενείς στην Ελλάδα ταλαιπωρούνται πολύ προκειμένου να έχουν τη διάγνωσή τους. Εξετάζονται από 4-8 γιατρούς στην ΠΦΥ και τουλάχιστον οι μισές διαγνώσεις θα είναι λάθος». Επιπλέον, μίλησε για σοβαρή έλλειψη μητρώων ασθενών (registries) και εθνικών κέντρων αναφοράς για τις σπάνιες παθήσεις.
Για μεγάλη δυσκολία και ανισότητα στην πρόσβαση έκανε λόγο και η Αικατερίνη Θεοχάρη, Πρόεδρος του Συλλόγου Ασθενών με σπάνια κληρονομικά και λυσοσωμικά νοσήματα “Η Αλληλεγγύη”. Αναφέρθηκε στην έλλειψη Εθνικού Σχεδίου Σπανίων Παθήσεων, το οποίο συζητιέται από το 2008, χωρίς ακόμα να έχει γίνει πράξη, όπως άλλωστε και η σύσταση Επιτροπής Σπανίων Παθήσεων, η οποία ακόμη δεν έχει οριστεί. «Υπάρχει μεγάλη απουσία σε δομές του δημόσιου τομέα όπως π.χ. τα σχολεία. Δεν υπάρχουν Κέντρα Εμπειρογνωμοσύνης, όπως στην Ιταλία για παράδειγμα, όπου ψηφίστηκε να μην εφαρμόζεται το clawback σε σπάνιες παθήσεις όπως τα λυσοσωμικά νοσήματα. Οι σύλλογοι ασθενών κάνουν συνεχείς προσπάθειες και διαβήματα για να διεκδικήσουν καλύτερη πρόσβαση στις θεραπείες τους», δήλωσε η κα Θεοχάρη.
Οι ασθενείς δεν γνωρίζουν τα δικαιώματά τους και δεν τα διεκδικούν
Βασικά συμπεράσματα του πρώτου πάνελ συζήτησης με θέμα τις Σπάνιες Παθήσεις και την τρέχουσα κατάσταση στη Ελλάδα και την Ευρώπη ήταν η έλλειψη στοιχείων για τις ασθένειες αυτές στην Ελλάδα, η οποία αποτελεί και μια από τις βασικές αδυναμίες δημιουργίας βάσεων δεδομένων στη χώρα μας.
Ο Ηλίας Γκούντας, Επιστημονικός Συνεργάτης Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ παρουσιάζοντας αναλυτικά την Πρώτη Εθνική Βάση για σπάνια νοσήματα κάλεσε τις επιμέρους ενώσες και τους ασθενείς να στηρίξουν την προσπάθεια, ενώ υπογράμμισε και την ανάγκη παρεμβάσεων ενημέρωσης των ασθενών για τα δικαιώματά τους. Σύμφωνα με τα πρώτα αποτελέσματα της βάσης, η οποία μέχρι σήμερα αριθμεί 199 εγεγγραμένους ασθενείς, προέκυψε ότι το 57% των ασθενών δεν γνωρίζει τα δικαιώματά του και το 27% των ασθενών δεν τα διεκδικεί καν» όπως δήλωσε χαρακτηριστικά ο κ. Γκούντας.
Μάλιστα όπως δήλωσε και η Μαριάννα Λάμπρου, Πρόεδρος Εταιρείας Οζώδους Σκληρύνσεως τ. Πρόεδρος ΠΕΣΠΑ: «Σε εμάς τους ασθενείς δημιουργείται μεγάλη ανασφάλεια για την επάρκεια των φαρμάκων, αλλά και για την αποζημίωση των θεραπειών από τον ΕΟΠΥΥ. Παράλληλα οι φαρμακευτικές εταιρείες δέχονται πιέσεις με νέα μέτρα που δυσκολεύουν την αποζημίωση και την κυκλοφορία νέων φαρμάκων. Χαρακτηριστικό παράδειγμα αποτελεί το νέο μέτρο για το επιπλέον 25% τέλος εισόδου για τα νέα φάρμακα. Όπως συζητάμε στη EURORDIS, την Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Ασθενών με Σπάνιες Παθήσεις, σε άλλες χώρες υπάρχει η συνεργασία των γιατρών όλων των ειδικοτήτων και η μέριμνα της Πολιτείας για τη θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Αντιθέτως εδώ στη χώρα μας, οι ασθενείς είναι πλέον απελπισμένοι».
Ο Γενικός Διευθυντής Sanofi-Genzyme, Ελλάδας & Κύπρου, Didier Cochet, είπε ότι «Η πρόσβαση σε πλάσμα αίματος είναι πολύ δύσκολη για όλη την Ευρώπη και στην Ελλάδα ανά 1.000 ασθενείς συλλέγονται ελάχιστα λίτρα πλάσματος. Υπάρχει μεγάλη έλλειψη λευκωματίνης αίματος παγκοσμίως. Μεγάλα εμπόδια στην πρόσβαση έχουν και οι ασθενείς με αιμορροφιλία. Πρέπει να δημιουργηθούν και άλλα κέντρα συλλογής πλάσματος στην Ευρώπη και σε όλο τον κόσμο» ανέφερε ο κ. Santoni.
Ο Ισίδωρος Κουγιουμτζόγλου, Market Access Manager Vianex και Μέλος EUCOPE αναφέρθηκε συνολικά στην κατάσταση που επικρατεί στη χώρα μας και ειδικά στο καθεστώς τιμολόγησης, υπογραμμίζοντας ότι: «Όταν γίνονται ανατιμολογήσεις φαρμάκων αναναστατώνεται η αγορά. Μόνο 3 χώρες σε όλη την Ευρώπη κάνουν ανατιμολόγηση 2 φορές το χρόνο. Η Ελλάδα δεν έχει χρησιμοποιήσει ακόμα εργαλεία για την ορθότερη τιμολόγηση όπως το ΗΤΑ και οι συμφωνίες επιμερισμού ρίσκου. Το νέο μέτρο 9-6-3 για την αποζημίωση έχει ως εξαιρέσεις τις θεραπείες της θαλασσαιμίας και τα ορφανά φάρμακα. Όχι όμως τα παράγωγα αίματος, τα οποία είναι κι αυτά άκρως απαραίτητα και οι ασθενείς που τα χρειάζονται αντιμετωπίζουν τεράστια προβλήματα πρόσβασης».
Ο Αντιπρόεδρος του ΕΟΠΥΥ, Παναγιώτης Γεωργακόπουλος, αναφερόμενος στο ζήτημα της εξαίρεσης των φαρμάκων για τις σπάνιες παθήσεις από το clawback, δήλωσε ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες θα πρέπει να εξετάσουν το ζήτημα της τιμολόγησης των φαρμάκων για τις σπάνιες παθήσεις, αντί να θέτουν μόνον το θέμα της απαλλαγής των θεραπειών αυτών από το νοσοκομειακό clawback. Όπως ανέφερε, θα πρέπει να βρεθεί και μια ισορροπία, η οποία ως εκκίνηση θα πρέπει να έχει την εισαγωγή των φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις στη θετική λίστα και την τιμολόγησή τους.
Τις παρανοήσεις που παρατηρούνται σε σχέση με τα ορφανά φάρμακα σχολίασε ο Ολύμπιος Παπαδημητρίου, Γενικός Δ/ντής Novo Nordisk Hellas, με κύρια ότι ένα ακριβό φάρμακο είναι παράλληλα και φάρμακο υψηλής κερδοφορίας. Όπως ανέφερε, αυτό δεν ισχύει, εάν λάβουμε υπόψη μας τα υψηλά κόστη έρευνας και ανάπτυξης, τα κόστη παραγωγής βιο-τεχνολογικών προϊόντων και το υψηλό κόστος σε post marketing μελέτες για την τεκμηρίωση αυτών των προϊόντων. Ανέφερε επίσης ότι μέσω των κλινικών μελετών για τα φάρμακα σπανίων παθήσεων δεν έχουμε μόνο τα κλασικά οφέλη των κλινικών μελετών για την έρευνα, αλλά ειδικά στη φάση ΙΙΙ με τη χορήγηση δωρεάν φαρμάκων, έχουμε σημαντική εξοικονόμηση για το σύστημα υγείας.
Τέλος, ανέφερε ότι εάν δεν υπάρξει εξαίρεση από το clawback για τα ορφανά φάρμακα, τότε τίθεται θέμα συνυπευθυνότητας της Πολιτείας στον έλεγχο της δαπάνης του φαρμάκου.
To Workshop διοργανώθηκε με πρωτοβουλία και υπό την αιγίδα των: EUCOPE, Plasma Protein Therapeutics Association, Scientific Society of Rare Diseases & Orphan Drugs, της Πανελλήνιας Ένωσης Σπανίων Παθήσεων και της Ελληνικής Εταιρείας Οζώδους Σκληρύνσεως και με τη υποστήριξη των εταιρειών: Shire, Sanofi Genzyme, Vianex, Genesis Pharma, Pharmathen, CSL Behring και Novo Nordisc.
