Η δρεπανοκυτταρική αναιμία (sickle cell disease) είναι μία βαριά, εκ γενετής και κληρονομική, πάθηση του αίματος που κάνει (κυριολεκτικά) την ζωή δύσκολη σε όποιον έχει την ατυχία να γεννηθεί με αυτήν. Η γενετική ανωμαλία στην οποία οφείλεται αυτή η πάθηση έχει ως τελική συνέπεια την παρεμπόδιση της ομαλής κυκλοφορίας του αίματος στον ανθρώπινο οργανισμό, με εξαιρετικά δυσάρεστες συνέπειες, φρικτούς πόνους, βλάβες σε ζωτικά όργανα και μολύνσεις.
Όταν δεν αντιμετωπιστεί νωρίς, ο θάνατος έρχεται πριν το παιδί συμπληρώσει τα πέντε χρόνια ζωής, αλλά ακόμα και με τις υπάρχουσες μεθόδους αντιμετώπισης τις περισσότερες φορές οι ασθενείς ζουν μία δύσκολη ζωή, με πολύ πόνο και ταλαιπωρία και πολύ συχνά πεθαίνουν πριν συμπληρώσουν τα 50. Πάνω από 80% των (περίπου 4,4 εκατομμυρίων) ασθενών βρίσκεται στην Υποσαχάρια Αφρική, αρκετές περιπτώσεις απαντώνται στην Ινδία, τις αραβικές χώρες και σε περιοχές με κατοίκους αφρικανικής καταγωγής. Στις Η.Π.Α., ο αριθμός των ασθενών πλησιάζει τις 100.000 και κάθε χρόνο 50.000 τουλάχιστον παθαίνουν σοβαρές κρίσεις που απαιτούν νοσηλεία σε θαλάμους εντατικής θεραπείας.
Παρά το γεγονός ότι η δρεπανοκυτταρική αναιμία (Δ.Α.) είναι η πιο διαδεδομένη κληρονομική εκ γενετής πάθηση στις Η.Π.Α., το ενδιαφέρον για την αναζήτηση θεραπείας από την επιστημονική κοινότητα και τις φαρμακευτικές εταιρείες ήταν, μέχρι πρόσφατα τουλάχιστον, πολύ μικρότερο από αυτό για άλλες λιγότερο συχνές παθήσεις όπως η κυστική ίνωση. Το αν αυτό σχετίζεται με το γεγονός πως σχεδόν όλοι οι ασθενείς είναι Αφροαμερικανοί είναι κάτι που δεν μπορεί να αποδειχθεί, αλλά πρέπει να έχει παίξει κάποιο ρόλο. Η υδροξουρία, το πρώτο φάρμακο κατά της πάθησης, κυκλοφόρησε το 1998, συνδυάζεται υποχρεωτικά με μεταγγίσεις αίματος και ισχυρά αντιβιοτικά και βοηθά κυρίως όσους δεν πάσχουν από βαριάς μορφής Δ.Α. Παρότι κοστίζει πλέον μόνο ένα δολάριο την ημέρα, δεν αποτελεί αποτελεσματική λύση.
Τα τελευταία χρόνια, τα πράγματα άλλαξαν προς το καλύτερο, και πολλές φαρμακευτικές εταιρείες, μικρές και μεγάλες, θυμήθηκαν πως «Black Lives Matter» και άρχισαν εντατικές έρευνες για την ανακάλυψη μεθόδων θεραπείας της Δ.Α. Αυτές οι θεραπείες θα είναι πολύ πιο αποτελεσματικές και θα εξασφαλίζουν στους πάσχοντες μία κανονική ζωή, θα είναι όμως και πολύ πιο ακριβές. Όταν λέμε ακριβές, εννοούμε πως σύμφωνα με τις τωρινές εκτιμήσεις θα κοστίζουν από 100.000 μέχρι και πάνω από 1.000.000 δολάρια τον χρόνο, ανάλογα με την κάθε περίπτωση. Αν τα πράγματα εξελιχθούν ομαλά, χρηματιστηριακοί αναλυτές αναμένουν πως το 2028 ο ετήσιος κύκλος εργασιών που θα προέρχεται από αυτά τα φάρμακα θα είναι πάνω από 6 δις δολάρια και θα αφορά κυρίως τους ασθενείς στις Η.Π.Α. αφού το κόστος για τους ασθενείς στην Αφρική είναι απολύτως απαγορευτικό.
Δεν είναι παράξενο λοιπόν το γεγονός πως αυτή την στιγμή γίνεται ένας αγώνας δρόμου μεταξύ των φαρμακευτικών εταιρειών. Οι περισσότερο υποσχόμενες έρευνες είναι αυτές που προσπαθούν να διορθώσουν το γενετικό σφάλμα που ευθύνεται για την εμφάνιση της Δ.Α. Αυτό τον δρόμο ακολουθούν αρκετές εταιρείες όπως η Crisp Therapeutics (CRSP), Bluebird bio (BLUE), Editas Medicine (EDIT,) Beam Therapeutics (BEAM,)
Sangamo Therapeutics (SGMO), Intellia Therapeutics (NTLA). Αρκετές από αυτές τις έρευνες έχουν προχωρήσει αρκετά και έχουν φτάσει σε στάδιο κλινικών δοκιμών με πολύ ενθαρρυντικά αποτελέσματα, όμως το νωρίτερο που μπορεί να περιμένουμε έγκριση κάποιας θεραπείας είναι κάποια στιγμή μέσα στο 2021. Ήδη όμως από τον Νοέμβριο του 2019 έχουν πάρει έγκριση δύο φάρμακα, το Adakveo της Novartis που δίνεται στους ασθενείς σε ενέσιμη μορφή και το Oxbryta της Global Blood Therapeutics (GBT NASDAQ) που δίνεται σε μορφή χαπιού.
Δεδομένου του τεραστίου μεγέθους της Novartis, μεγαλύτερο ενδιαφέρον έχει η περίπτωση της GBT. Το Oxbryta είναι το πρώτο της προϊόν και οι πωλήσεις του ξεκίνησαν από το πρώτο τρίμηνο της φετινής χρονιάς. Η εταιρεία και ο διευθύνων σύμβουλος Ted Love, ο οποίος κατά σύμπτωση είναι αφροαμερικανός, είναι πολύ αισιόδοξοι και πιστεύουν πως σύντομα ένα σημαντικό μέρος όσων υποφέρουν από Δ.Α. θα επιλέξουν τον δικό της τρόπο θεραπείας. Όπως δηλώνει ο ίδιος, δεν φοβάται τον πιθανό μελλοντικό ανταγωνισμό από τις εταιρείες που ακολουθούν την μέθοδο της γενετικής «διόρθωσης» λόγω του ότι το Oxbryta είναι πολύ ασφαλές και πολύ βολικό για τους ασθενείς αφού το μόνο που χρειάζεται είναι να παίρνουν ένα χάπι.
Οι χρηματιστηριακοί αναλυτές που καλύπτουν την εταιρεία γενικά συμφωνούν με αυτή την άποψη και αναμένουν πως μέσα στην επόμενη τριετία θα καταφέρει να φτάσει σε ετήσιο κύκλο εργασιών από 1,3 έως 2 δις δολάρια. Πριν από μερικές μέρες όμως, με αφορμή τα αποτελέσματα του 3ου τριμήνου της GBT και μία μικρή υστέρηση σε σχέση με τα αναμενόμενα (37 εκατομμύρια δολάρια αντί για 44), ορισμένοι εξ αυτών κατέβασαν τους στόχους τους για την τιμή της μετοχής, προκαλώντας σημαντική πτώση της από τα 60 στα 38 δολάρια. Στην τιμή αυτή η χρηματιστηριακή αξία της GBT είναι λίγο κάτω από τα 2,5 δις δολάρια. Η εταιρεία υποστηρίζει πως η υστέρηση είναι εντελώς συγκυριακή και δεν έχει αλλάξει τίποτα σε σχέση με τις προοπτικές της. Στην περίπτωση που έχει δίκιο, η τωρινή της αποτίμηση υπόσχεται εξαιρετικά σημαντικά κέρδη για όσους την εμπιστευτούν, αρκεί να έχουν «γερό στομάχι» καθώς η συμπεριφορά των μετοχών νέων εταιρειών βιοτεχνολογίας χαρακτηρίζεται πάντα από πολύ έντονες διακυμάνσεις.
*Αποποίηση Ευθύνης
Το υλικό αυτό παρέχεται για πληροφοριακούς και μόνο σκοπούς. Σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να εκληφθεί ως προσφορά, συμβουλή ή προτροπή για την αγορά ή πώληση των αναφερόμενων προϊόντων. Παρόλο που οι πληροφορίες που περιέχονται βασίζονται σε πηγές που θεωρούνται αξιόπιστες, καμία διασφάλιση δε δίνεται ότι είναι πλήρεις ή ακριβείς και δεν θα πρέπει να εκλαμβάνονται ως τέτοιες.
