Ο FDA ενέκρινε φάρμακο για τη μυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) που όπως αποδείχθηκε μπορεί να προσφέρει οφέλη στην εξέλιξη της νόσου, αναφέρει το CNBC.
Oι ερευνητές της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) δήλωσαν τη Δευτέρα ότι το ερευνητικό φάρμακο της Biogen, μπορεί να παρέχει «κλινικό όφελος» στη σπάνια και επιθετική νόσο του κινητικού νευρώνα (Amyotrophic Lateral Sclerosis).
O FDA θα λάβει την τελική απόφαση για το αν θα εγκριθεί το φάρμακο ή όχι στις 25 Απριλίου. Η ερευνητική ομάδα θα εξετάσει ξανά όλα τα στοιχεία από τη δοκιμή που σχετίζονται με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του φαρμάκου και θα αποφανθεί εάν τοπ φάρμακο θα παρέχει ουσιαστικό όφελος στους ασθενείς με ALS.
Η δοκιμή διαπίστωσε ότι οι ασθενείς που έλαβαν το tofersen είδαν τα επίπεδα της πρωτεΐνης SOD1 τους να μειώνονται μεταξύ 26% και 38% σε σύγκριση με αυτούς που έλαβαν εικονικό φάρμακο (placebo). Διαπίστωσε επίσης ότι το tofersen μείωσε τα επίπεδα μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται neurofilament light (NfL), η οποία συσχετίζεται με τη σοβαρότητα της νόσου, τον ρυθμό εξέλιξης της νόσου και την επιβίωση σε ασθενείς με ALS, σύμφωνα με το προσωπικό του FDA.
ALS - Συμπτώματα και στάδια νόσου
Πρόκειται για μία από τις πιο σοβαρές νόσους, η οποία έχει εκφυλιστικό χαρακτήρα και μέχρι σήμερα δεν έχει ανακαλυφθεί ουσιαστική θεραπεία.
Οι ασθενείς που πάσχουν από ALS βιώνουν έναν προοδευτικό εκφυλισμό των κινητικών νευρώνων στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό που τους οδηγεί στον θάνατο. Όταν οι κινητικοί νευρώνες παύουν να λειτουργούν ο εγκέφαλος χάνει την ικανότητά του να προκαλεί και να ελέγχει την κίνηση των μυών. Ως αποτέλεσμα, οι μυς ατροφούν και σταδιακά το άτομο αδυνατεί να κινηθεί κατά βούληση.
Τα κύρια συμπτώματα είναι:
- Δυσκολία στο περπάτημα
- Δυσκολία στην κατάποση
- Δυσκολία κατά την ομιλία
- Αδυναμία στα κάτω και άνω άκρα
- Συσπάσεις και κράμπες των μυών
- Δυσκολία στο κράτημα του κεφαλιού
Η ασθένεια προσβάλλει συνήθως τα χέρια και τα πόδια πρώτα και στη συνέχεια εξαπλώνεται σε άλλα μέρη του σώματος.
Εάν εγκριθεί, το φάρμακο της Biogen θα μπορούσε να γίνει το πρώτο που στοχεύει στην αντιμετώπιση της ALS, κοινώς γνωστή ως νόσος του Lou Gehrig, η οποία γενικά επηρεάζει άτομα μεταξύ 40 και 70 ετών.
